Táto revízia má podľa EK predstavovať prvú významnú aktualizáciu farmaceutických právnych predpisov od roku 2004 a teda po uplynutí viac ako 20 rokov sa majú tieto predpisy prispôsobiť aktuálnym potrebám 21. storočia vzhľadom na skutočnosti, ktoré počas tejto doby nastali (napr. pandémia COVID-19, nové vakcíny alebo nedostatok a výpadky liekov vrátane látok na ich výrobu - aj v dôsledku environmentálnych okolností). O návrhoch sa rokovalo v apríli 2024 v Európskom parlamente a poslanci Európskeho parlamentu návrhy schválili dňa 10.04.2024. Ďalšie kroky v súvislosti s touto legislatívou však bude uskutočňovať nový europarlament po eurovoľbách.

Účelom tohto článku je stručne Vám popísať obsah a rozsah novej legislatívy a jej deklarované ciele a účel, vychádzajúc z oficiálnych informácií zverejnených od kompetentných orgánov.

Podľa EK hlavnými cieľmi tejto revízie sú:

1. vytvoriť jednotný trh pre lieky a zabezpečiť, aby všetci pacienti v celej EÚ mali včasný a spravodlivý prístup k bezpečným, účinným a cenovo dostupným liekom,
2. naďalej ponúkať atraktívny rámec pre výskum, vývoj a výrobu liekov v Európe, ktorý podporuje inovácie,
3. výrazne znížiť administratívnu záťaž značným zrýchlením postupov a skrátením času pri povoľovaní liekov, aby sa lieky rýchlejšie dostali k pacientom,
4. zlepšiť dostupnosť liekov a zabezpečiť, aby sa lieky dali vždy dodať pacientom bez ohľadu na to, kde v EÚ žijú,
5. prístupom „jedno zdravie“ bojovať proti antimikrobiálnej rezistencii a prítomnosti liekov v životnom prostredí,
6. zvýšiť environmentálnu udržateľnosť liekov.

Uvedená revízia spočíva v prijatí 2 legislatívnych návrhov, ktorú majú predstavovať nový regulačný rámec pre všetky lieky (vrátane liekov na zriedkavé choroby a liekov pre deti):

1. nová Smernica
2. nové Nariadenie

Súčasťou je aj odporúčanie Rady o antimikrobiálnej rezistencii.

Tieto návrhy nahrádzajú existujúce všeobecné farmaceutické právne predpisy (Nariadenie Európskeho parlamentu a Rady (ES) č. 726/2004 z 31. marca 2004, ktorým sa stanovujú postupy spoločenstva pri povoľovaní liekov na humánne použitie a na veterinárne použitie a pri vykonávaní dozoru nad týmito liekmi a ktorým sa zriaďuje Európska agentúra pre lieky a Smernica 2001/83/ES Európskeho parlamentu a Rady zo 6. novembra 2001, ktorým sa ustanovuje zákonník spoločenstva o humánnych liekoch) a právne predpisy o liekoch pre deti a pri zriedkavých chorobách (Nariadenie Európskeho parlamentu a Rady (ES) č. 1901/2006 z 12. decembra 2006 o liekoch na pediatrické použitie, ktorým sa mení a dopĺňa nariadenie (EHS) č. 1768/92, smernica 2001/20/ES, smernica 2001/83/ES a nariadenie (ES) č. 726/2004 a Nariadenie Európskeho parlamentu a Rady (ES) č. 141/2000 zo 16. decembra 1999 o liekoch na ojedinelé ochorenia).

Nová právna úprava podľa návrhu EK

V rámci revízie sa nadväzuje na prísne normy kvality, bezpečnosti a účinnosti pri povoľovaní liekov a navrhujú sa nové nástroje: 

1. prechod od univerzálneho systému stimulov pre farmaceutické spoločnosti k modulovanému systému stimulov, v rámci ktorého sa odmeňujú spoločnosti, ktoré plnia dôležité ciele v oblasti verejného zdravia, ako je napr. poskytovanie prístupu k liekom vo všetkých členských štátoch, vývoj liekov, ktoré riešia neuspokojené liečebné potreby, vykonávanie kontrolovaných klinických skúšaní a vývoj liekov, ktoré možno použiť aj na liečbu iných chorôb. V prípade liekov na zriedkavé choroby sa navrhuje podobná modulácia vo forme komerčnej exkluzivity,
2. rýchlejšia dostupnosť generických a biologicky podobných liekov a transparentnosť verejného financovania,
3. riešenie nedostatku liekov a zabezpečenie ich dodávok,
4. moderný a zjednodušený regulačný rámec umožňujúci rýchlejšie povoľovanie nových liekov (napr. agentúra EMA bude mať na posúdenie 180 dní namiesto 210 dní. Komisia bude mať na udelenie povolenia na trh 46 dní namiesto 67 dní. To pomôže znížiť priemerný čas medzi predložením žiadosti a vydaním povolenia na uvedenie na trh, ktorý je v súčasnosti 400 dní. Na posúdenie liekov, ktoré majú veľký význam z hľadiska verejného zdravia, bude mať agentúra EMA len 150 dní v rámci experimentálnych regulačných prostredí, ktoré slúžia na podporu vývoja inovatívnych liekov, elektronických podaní a elektronických príbalových letákov),
5. podpora inovácií a konkurencieschopnosti,
6. lepšia ochrana životného prostredia,
7. boj proti antimikrobiálnej rezistencii.

Podpora inovácií v navrhovaných právnych predpisoch

• navrhované opatrenia sa týkajú sa predovšetkým zjednodušenia postupov a novej štruktúre agentúry EMA (ďalej aj len „EMA“)
• EMA bude poskytovať vedecké poradenstvo od začiatku procesoch, čím sa má zlepšiť kvalita žiadostí
• zavedú sa „priebežné hodnotenia“ (t. j. postupné preskúmavanie údajov hneď, ako budú k dispozícii) a dočasné núdzové povolenia na uvedenie na trh v prípade núdzových situácií v oblasti zdravia (na základe skúseností s pandémiou ochorenia COVID-19)
• spoločnosti vyvíjajúce inovatívne lieky budú môcť získať poradenstvo v súvislosti s ich liekom roky predtým, než požiadajú o povolenie na uvedenie na trh
• experimentálne regulačné prostredia budú umožňovať testovanie nových regulačných prístupov k novým liečebným postupom v reálnych podmienkach
• osobitné ustanovenia a stimuly na zmenu indikácie liekov uľahčia výskumníkom a neziskovým organizáciám realizáciu ich výskumu v oblasti povolených liekov
• zavedú sa osobitné stimuly pre lieky, ktoré uspokojujú vysoké neuspokojené liečebné potreby v prípade zriedkavých chorôb
• na spoločnosti, ktoré uvádzajú na trh inovatívne lieky, sa bude vzťahovať regulačná ochrana v trvaní minimálne osem rokov, čo zahŕňa šesť rokov ochrany údajov a dva roky trhovej ochrany
  
  Spoločnosti môžu využívať dodatočné obdobia ochrany, čím sa celkové obdobie predĺži najviac na 12 rokov, zatiaľ čo v súčasnosti je to maximálne 11 rokov
  
  Tieto dodatočné obdobia ochrany sa môžu spoločnostiam priznať, ak
  a) uvedú liek na trh vo všetkých členských štátoch (+ 2 roky),
  b) ak liek slúži na naplnenie neuspokojenej liečebnej potreby (+ 6 mesiacov) alebo
  c) ak sa vykonajú kontrolované klinické skúšania (+ 6 mesiacov)
• v prípade liekov na zriedkavé choroby bude štandardné trvanie komerčnej exkluzivity 9 rokov. Na spoločnosti sa môžu vzťahovať dodatočné obdobia komerčnej exkluzivity, ak:
  a) sa zaoberajú vysokou neuspokojenou liečebnou potrebou (+ 1 rok),
  b) uvedú liek na trh vo všetkých členských štátoch (+ 1 rok) alebo
  c) vyvinú nové terapeutické indikácie pre už povolený liek na ojedinelé ochorenie (+ 2 roky).

Obdobia regulačnej ochrany môžu v súhrne trvať najviac 13 rokov, zatiaľ čo v súčasnosti je to maximálne 10 rokov

Poukazy na boj proti antimikrobiálnej rezistencii

• v tejto oblasti je situácia zložitá – podľa EÚ ju spôsobuje zlyhanie trhu, nakoľko čím viac sa budú používať antimikrobiálne látky, tým je riziko vzniku rezistentných baktérií vyššie. Na druhej strane však chýba motivácia na vývoj a inováciu liekov v tejto oblasti vzhľadom na obmedzenie predaja týchto produktov alebo na vyhliadky na ich predaj. Výsledkom môže byť, že v budúcnosti nebudú žiadne nové lieky, ktoré by dokázali bojovať proti multirezistentným patogénom
• v nadväznosti na uvedené sa navrhuje systém poukazov - spoločnostiam vyvíjajúcim nové revolučné antimikrobiálne látky sa poskytnú „prenosné poukazy na exkluzívnosť údajov“ ktoré môžu tieto spoločnosti samy používať alebo predávať. Vďaka poukazu sa takejto spoločnosti udelí v súvislosti s liekom, na ktorý sa poukaz vzťahuje, ochrana údajov pred konkurentmi na ďalší rok

Prístup pacientov k inovatívnym liekom

• nakoľko nie všetci pacienti v celej EÚ majú včasný a spravodlivý prístup k bezpečným a účinným liekom – predovšetkým k inovatívnym liekom, reforma navrhuje, že dvojročná ochrana údajov je podmienená zavedením lieku vo všetkých členských štátoch
• skrátenie štandardného obdobia regulačnej ochrany o dva roky (v porovnaní so súčasnosťou) a opatrenia, ktoré podporujú včasný vstup generických a biologicky podobných liekov na trh, zároveň prinesú pacientom cenovo dostupnejšie možnosti a budú mať za následok zníženie výdavkov zdravotníckych systémov na lieky

Zjednodušením systému rozhodovania sa skrátia lehoty na povoľovanie nových liekov

• popri existujúcich príbalových letákoch v papierovej forme sa budú pacientom poskytovať presné elektronické informácie o liekoch v ich vlastnom jazyku, a to vo forme elektronických letákov. To zároveň pomôže riešiť nedostatok liekov tým, že sa uľahčí presmerovanie zásob liekov do krajín, ktoré príslušné lieky potrebujú.

Zmeny v činnosti EMA pre urýchlenie povoľovania liekov

• v legislatívnom návrhu sa štruktúra agentúry EMA redukuje na dva hlavné vedecké výbory pre lieky na humánne použitie: Výbor pre lieky na humánne použitie a Výbor pre hodnotenie farmakovigilančných rizík (PRAC). Výbor pre ojedinelé ochorenia, pediatrický výbor a výbor pre lieky na inovatívnu liečbu sa zrušia
• v rámci tejto novej, zjednodušenej štruktúry získajú dva zostávajúce výbory silnejšiu podporu (prostredníctvom pracovných skupín a skupín expertov). Vďaka tomu sa skráti čas na posudzovanie liekov, uvoľnia sa vedecké zdroje v záujme posilnenia podpory spoločností vyvíjajúcich lieky pred udelením povolenia a zvýši sa efektívnosť
• mandát EMA a jej výkonnej riadiacej skupiny na monitorovanie nedostatku a bezpečnosti liekov sa rozšíri a bude zahŕňať aj riadenie kritického nedostatku liekov a zabezpečovanie dodávok kritických liekov

Nedostatok liekov 

• reforma ide nad rámec pripravenosti a reakcie na krízy a pomôže riešiť systémové nedostatky za akýchkoľvek okolností. Novými právnymi predpismi sa posilní monitorovanie a zmierňovanie nedostatku liekov, a to najmä kritického nedostatku, na vnútroštátnej úrovni, ako aj vďaka zmene fungovania EMA
• farmaceutické spoločnosti budú musieť takisto riešiť kritické nedostatky a podávať správy o výsledkoch prijatých opatrení (ako je zvýšenie alebo reorganizácia výrobnej kapacity alebo úprava distribúcie s cieľom zlepšiť dodávky)
• vypracuje sa únijný zoznam kritických liekov, t. j. liekov, ktoré sa za každých okolností považujú za najdôležitejšie pre systémy zdravotnej starostlivosti. Spoločnostiam a iným príslušným zainteresovaným stranám sa budú poskytovať odporúčania o tom, aké opatrenia majú prijať, aby posilnili dodávateľské reťazce týchto liekov a zabezpečili tak kontinuitu a bezpečnosť dodávok liekov pre občanov EÚ. Podľa týchto právnych predpisov bude mať EK možnosť prijať vo forme vykonávacieho aktu opatrenia na posilnenie bezpečnosti dodávok liekov vrátane požiadaviek na vytvorenie pohotovostných zásob.

Kritika

Návrh legislatívnych zmien sa nestretol len pozitívnym ohlasom. Kritika odborných kruhov sa týkala najmä nereálnosti splnenia cieľov, a to vo vzťahu ku generickým liekom a ich nástupu na trh, a tiež ochrany duševného vlastníctva, ktorý je nástrojom na umožnenie návratnosti investícií do inovatívnych liekov. Niektoré kroky podľa odborným kruhov práve naopak znižujú konkurencieschopnosť EÚ a vedú ku spomaleniu investičných aktivít (jedným z dôvodov je aj to, že uvedenie lieku na trh vo všetkých členských štátoch od jeho registrácie je údajne nereálne vzhľadom na rozdielnosť zdravotných systémov resp. prístupu k stanoveniu cien a úhrad v krajinách EÚ).  

Zdroj: Hronček & Partners, s. r. o.